Големият производител на инсулин Ели Лили навлиза в капсулирането на островни клетки, отбелязвайки първия си опит в един вид изследване, което може да доведе до нова ера на лечение и потенциално излекуване на диабет тип 1.
В началото на април базираният в Индианаполис фармацевтичен гигант обяви ново сътрудничество със стартиращия биофарм Sigilon Therapeutics в Кеймбридж, Масачузетс, за разработване на имплантируеми мини-капсули, съдържащи островни клетки, произвеждащи инсулин, които ще влязат в корема на човек - с продължителност поне една година без нужда от имуносупресори!
Това е първият път, когато Lilly се премества в изследователското пространство за лечение на диабет, въпреки че е участвала в изследвания за лечение на редица други здравословни състояния - противодействайки на трайното съмнение, че Big Pharma наистина иска да лекува заболявания, които им носят толкова голяма печалба.
„Лекарството за диабет е на първо място в дневния ни ред, а се свежда само до намирането на точното време и проекта, с който да се впуснем“, казва д-р Рут Гимено, вицепрезидент на Ели Лили за диабет и метаболитни изследвания в Индианаполис. „Това представлява уникална комбинация от това къде се намираме в пространството на островните стволови клетки, тъй като е узряло за клетъчни терапии и намирането на технология за капсулиране, която не изисква имуносупресори. Събирането на двете заедно и стартирането на програма в тази област ... просто ми се стори подходящият момент да направя това. "
Тази работа със Sigilon всъщност може да представлява основна стъпка напред в трансплантацията на островни клетки, ако те наистина са в състояние да елиминират отрицателния отговор на имунната система на организма към имплантирани и капсулирани клетки. Премахването на тази огромна пречка би било важен етап.
Цялата работа е в предклинични етапи сега и все още години от дори да се стигне до изследвания върху хора. Но обещанието за технологията на Sigilon заедно със значителния дял на Lilly в това го прави доста интригуващо, дори на този ранен етап.
Технологията Afibromer на Sigilon
И така, какво точно представлява технологията на Sigilon?
Самото стартиране в района на Бостън е само на около година, отделяне от фирмата за иновации на науката за живота Flagship Pioneering, която представи Sigilon в средата на 2017 г. с капитал от 23,5 милиона долара от JDRF и Helmsley Trust.
Известна като технология Afibromer, платформата на Sigilon съчетава клетъчно инженерство и нов клас патентовани имплантируеми биоматериали. Тези биоматериали могат да бъдат изработени в малки микросферни капсули - с размерите на малки мъниста - които няма да предизвикат реакция на имунна фиброза в тялото на човек, така че няма да са необходими имуносупресори.
Тези капсули, подобни на зърна, ще бъдат имплантирани в перитонеалната кухина (в корема между вътрешните органи) с кратка хирургична процедура, нещо, което може да се проведе в лекарски кабинет. Оттам ни казват, че „терапевтичните молекули, произведени от клетките в микросферните капсули, ще се секретират в тялото и ще влязат в циркулацията“, като имплантите остават на място.
С други думи: реагиращите на глюкоза клетки в тези микросферни капсули биха били невидими за имунната система и биха могли да си свършат работата, управлявайки нивата на глюкозата с инсулин или глюкагон, ако е необходимо - и Sigilon казва, че имплантите могат да продължат поне една година, ако не по-дълго, преди да се наложи подмяна.
Разбира се, тепърва предстои да видим човешки резултати ... В ранните данни, публикувани през 2016 г., технологията Sigilon Afibromer работи в лабораторни мишки в продължение на 174 дни. А хората на Sigilon ни казват, че други проучвания показват, че са продължили една година и потенциално биха могли да оцелеят в продължение на няколко години, ако намерят правилната клетъчна линия. Но разбира се няма гаранция какво ще се материализира в човешките изпитания.
Работата на Sigilon произхожда от изследвания на д-р Робърт Лангър и д-р Даниел Андерсън, както от MIT, така и от детската болница в Бостън, който е съосновател на Sigilon; и компанията има доста списъка с постигнати сътрудници, включително д-р Хосе Оберхолцер, известен с дългогодишната си работа по трансплантация на островчета в Университета на Илинойс в Чикаго.
От страна на JDRF те разчитат на потенциала на Sigilon да премахне необходимите имуносупресори - което може да отвори изцяло нова глава в изследванията за лечение на диабет.
„През последното десетилетие подкрепихме изследвания ... за да направим подмяната на бета клетки широко достъпна опция за хора с Т1. Радваме се, че Eli Lilly и Sigilon Therapeutics разработват нови капсулирани клетъчни терапии с потенциал да възстановят производството на инсулин и очакваме ползите, които тяхното сътрудничество ще има за общността на диабета “, казва главният мисионер на JDRF Аарон Ковалски, дългогодишен тип 1 себе си.
Различно от другите технологии за капсулиране на островчета?
Добре, това може да ви звучи познато, защото други също изследват технологията за капсулиране на островни клетки по същия начин.
Два от най-популярните подходи за създаване на новини са от Института за изследване на диабета във Флорида, с неговия BioHub, който вече е трансплантиран на хора с диабет, и с устройството Encaptra на ViaCyte, което в момента се подлага на изпитвания върху хора. И двете също така капсулират островни клетки и в различна степен позволяват на някой с диабет да произвежда отново собствен инсулин и да бъде в основата си без диабет за определен период от време. Интересното е, че наскоро ViaCyte обяви над 200 нови патента за собствената си технология за капсулиране.
Но Sigilon казва, че технологията му Afibromer е различна в това:
- използва само човешки стволови клетки от възрастни донори
- няма нужда от имуносупресори (!)
- е рентабилно и мащабируемо (макар че спецификите за това са TBD)
„Вярваме, че с течение на времето, както видяхме в други области на грижата за диабета, най-доброто решение за пациентите ще бъде колкото за механизма за доставяне на продукта, така и за използваната терапевтична молекула (инсулин)“, казва Рич Алън, говорител за Sigilon. "Ние също така вярваме, че технологията за капсулиране Sigilon предлага стратегическо предимство на терапията на островни клетки като способност да избягва реакцията на чуждо тяло и да позволява дългосрочно оцеляване и функциониране на клетките."
По отношение на техния тръбопровод, Sigilon ни казва, че стартирането има вътрешна цел първо да продължи програмата си за кръвни заболявания през 2019 г. и след това да премине в клиничните изпитвания за тази програма на островни клетки възможно най-скоро след това.
След като това се случи, Lilly ще поеме по-късните фази на клиничните изследвания и разработки, за да се подготви за регулаторно одобрение, което в най-добрия случай е след няколко години. След това Lilly ще има изключителни права да предлага и продава този продукт / процедура по целия свят, след като бъде одобрена от FDA.
Интересът на Lilly’s към лечение на диабет
За мнозина от общността за диабет Eli Lilly не е първата организация, която идва на ум, когато се сетите за онези, които излекуват диабет. Производството на инсулин обикновено е от първостепенно значение, вероятно последвано от някакво стискане на юмрук поради скока на цените и недостъпността. Може би дори си спомняте как Lilly сега стъпва в пространството на D-tech, обявявайки в края на 2017 г. своя план за разработване на инсулинова помпа и интелигентна инсулинова писалка по пътя.
Сега можем да добавим и наука, свързана с D-Cure, към този списък.
„Докато изследванията на клетъчните капсулирания са нови, Lilly е насочила както към лечения, така и към поддържащи терапии в различни болестни състояния през нашата история“, каза Грег Кутерман, директор по комуникациите за Lilly Diabetes. „Пътят често е следвал болестта и нововъзникващата наука около нея.“
Казват ни, че това сътрудничество на Lilly-Sigilon е в процес на разработка в продължение на месеци, преди да бъде окончателно обявено в началото на април, и че среща, проведена по време на голямата конференция за здравеопазване на JP Morgan през януари, помогна да се затвърди сделката.
Също така си струва да се отбележи, че през януари 2018 г. д-р Дейвид Молер напусна ролята си на вицепрезидент на Eli Lilly за развитие на бизнеса в нововъзникващите технологии и иновации, за да стане главен научен директор в Sigilon - ход, който вероятно също играе роля в това как сътрудничеството се събра заедно, когато го направи.
Да, и голяма част от парите са свързани с тази сделка: Sigilon ще получи 63 милиона долара предварително, заедно с неразкрита капиталова инвестиция от Lilly и до 410 милиона долара в важни плащания в хода на сътрудничеството.
Д-р Gimeno от Lilly казва, че първоначалната инициатива за тази сделка е от Lilly Cambridge Innovation Center, която според нея е точно смисълът на създаването на този нов иновационен център. И работата със Sigilon беше напълно логична, като се има предвид какво внасят на масата. Ще има съвместен управителен комитет на Lilly-Sigilon, който ще наблюдава този проект в хода на неговото развитие.
„Това е част от нашата стратегия за гледане към външната среда. Невъзможно е да разработите всичко сами и затова виждам голяма стойност в тези сътрудничества “, каза тя.
С опита на Sigilon в клетъчните терапии, фокусирани върху T1, комбинирани с решението за имуносупресия, Gimeno казва, че е развълнувана от възможностите - както от страна на изследователите на Lilly, така и от личния си POV като леля на племенница, живееща с диабет тип 1.
Надежда срещу Hype
Lilly със сигурност не е първата фармацевтична компания, която стъпва на арена за лечение на диабет, тъй като други - включително преки конкуренти в инсулиновото и диабетното пространство - са го правили в миналото.
Например, Janssen Pharmaceuticals обяви преди няколко години своя ускорител за прихващане на заболявания (DIA), насочен към изучаване на T1D и в крайна сметка да излекува състоянието. Бързото търсене в Google ще доведе до много други проекти, включително използването на стволови клетки от Novo и интереса на Sanofi към регенерацията на бета клетки като примери за текущи изследователски проекти, свързани с лечението.
Общото между всички тях е, че в момента те са футуристични визии, без гаранция, че ще се стремят да постигнат своите високи цели за лечение.
Разбира се, винаги, когато се появят изследвания за лечение на диабет, се говори и за конспирация. Да, някои хора вярват, че има активен заговор от Pharma (и може би дори от FDA и големите национални организации с нестопанска цел?) За потискане на лечение в интерес на запазването на паричния поток.
Други изтъкват, че това са просто глупости, тъй като самото лечение може да бъде доста изгодно, като същевременно спасява животи.
Голямата надежда е, че всяко „лекарство“ - биологично или технологично - ще бъде достъпно и достъпно за всички, които се нуждаят от него. Но както в тази област, просто ще трябва да изчакаме и да видим.
