Попитайте експерта: Пробиви и клинични проучвания за миелофиброза

Какви скорошни и текущи клинични изпитвания се случват за миелофиброза?

Това е много активно време за изследване на миелофиброзата. Преди няколко години проучванията JAKARTA и JAKARTA2 съобщават за свиване на далака и подобряване на симптомите със селективния инхибитор на JAK2 федратиниб.

Съвсем наскоро проучването PERSIST демонстрира ефикасност на мултикиназния инхибитор пакритиниб. Изпитването във фаза III за това вълнуващо лекарство активно се набира. Проучването SIMPLIFY показа обнадеждаващи резултати за инхибитора JAK1 / JAK2 момелотиниб.

Десетки текущи клинични проучвания търсят нови насочени лекарства, самостоятелно или в комбинация с лекарства, вече одобрени за миелофиброза. Надяваме се да имаме повече инструменти в нашия набор от инструменти за лечение на това заболяване, тъй като текущите изследвания приключват.

Има ли скорошни пробиви в изследванията за управление или лечение на миелофиброза?

Абсолютно. Лекарите знаят за важността на инхибирането на JAK2 за лечение на миелофиброза още от одобрението на Jakafi (руксолитиниб) за лечение на миелофиброза през 2011 г.

Инхибиторът JAK2 Inrebic (федратиниб) е одобрен миналата година за междинна-2 или високорискова миелофиброза. Вече можем да го използваме или предварително, или след прогресия на Jakafi.

Пакритиниб е друго много вълнуващо лекарство. Тъй като не потиска костния мозък, можем да го използваме при пациенти с много нисък брой тромбоцити. Това е често срещано откритие при пациенти с миелофиброза, което може да ограничи възможностите за лечение.

Къде и как някой може да намери клинични изпитвания за миелофиброза, в които да участва?

Най-лесният и най-добрият начин да участвате в изпитване е да попитате Вашия лекар. Те могат да проверят десетки опити, за да видят кое би било най-подходящо за вашия тип и стадий на заболяването. Ако изпитанието не е достъпно в кабинета на Вашия лекар, те могат да координират насочване към център, предлагащ пробата.

Clinicaltrials.gov е база данни, поддържана от Националните здравни институти, която изброява всички налични клинични изпитвания. Отворен е за всеки, който може да го прегледа и е лесно за търсене. Това обаче може да обърка хората без медицинско образование.

Групите за защита на пациентите също са отлични ресурси за редица теми, включително клинични изпитвания. Разгледайте MPN Education Foundation или MPN Advocacy & Education International.

Колко успешни са били сегашните лечения за лечение на миелофиброза?

Управлението на миелофиброзата измина дълъг път през последните 10 години. Геномните анализи помогнаха за фина настройка на нашата система за оценяване на риска. Той помага на лекарите да определят кой ще има най-голяма полза от трансплантацията на костен мозък.

Списъкът с ефективни лекарства за миелофиброза нараства. Тези лекарства помагат на пациентите да живеят по-дълго с по-малко симптоми и по-добро качество на живот.

Предстои ни още дълъг път. Надяваме се настоящите и бъдещите изследвания да ни донесат още повече одобрени терапии и по-добри комбинации от лечения за по-нататъшно подобряване на резултатите за хора с миелофиброза.

Има ли рискове за записване в клинично изпитване?

Всяко медицинско лечение крие рискове и ползи. Клиничните изпитвания не са изключение.

Клиничните изпитвания са много важни. Те са единственият начин лекарите да открият нови и подобрени лечения на рак. Пациентите в опитите получават най-доброто управление на грижите.

Рисковете са различни за всяко отделно проучване. Те могат да включват специфични странични ефекти на изследваното лекарство, липса на полза от терапията и определяне на плацебо.

Трябва да подпишете информирано съгласие за записване в клинично изпитване. Това е дълъг процес с изследователския екип. Вашият здравен екип ще направи преглед и ще ви обясни всички рискове и ползи.

Кои са най-добрите начини за предотвратяване на прогресията на миелофиброзата?

Все още не е ясно как наистина можем да повлияем на прогресията на болестта. Дългосрочното проследяване на обобщените данни от проучванията COMFORT предполага, че лечението с Jakafi може да удвои общата преживяемост в сравнение с най-добрата налична терапия по това време.

Тази констатация е донякъде противоречива. Не е ясно дали ползата за оцеляването е от забавена прогресия или други ползи, като подобрено хранене след свиване на далака.

Има ли лек за миелофиброза?

Най-добрият шанс за дългосрочен контрол на заболяването е трансплантацията на костен мозък, известна още като трансплантация на стволови клетки. Изглежда, че лекува някои пациенти. Трудно е да се предскаже със сигурност.

Трансплантацията е високорискова опция с висока награда. Подходящо е само за определени пациенти, които могат да издържат на строгостта на процеса. Вашият лекар може да Ви посъветва дали трансплантацията на костен мозък е подходящ вариант за Вас и да координира насочването към опитен екип по трансплантация за консултация.

Ivy Altomare, доктор по медицина, е доцент по медицина в университета Duke и помощник-медицински директор на Duke Cancer Network. Тя е награждаван преподавател с клиничен фокус върху повишаване на осведомеността и достъпа до клинични изпитвания по онкология и хематология в селските общности.