В един полет не много отдавна попаднах на Време списание за редактиране на гени и потенциално бъдеще, в което хората могат да изрежат лошите части от нашата ДНК, за да избегнат здравословни състояния като диабет и неговите усложнения.
Това може да изглежда като футуристично възприемане на текущото състояние на изследванията, но не е трудно да се мисли, че може да стане възможно някой ден скоро. Всъщност вече се работи по използването на редактирането на гени в изследванията за „биологично“ лечение на диабет. Без майтап!
На 18 септември международната биофармацевтична компания CRISPR Therapeutics и базираната в Сан Диего компания за регенеративни медикаменти ViaCyte обявиха сътрудничеството си, използвайки редактиране на гени за допълване на капсулирането на островни клетки, което има потенциала да предпази трансплантираните бета клетки от неизбежната атака на имунната система, която обикновено убива ги изключете.
Не забравяйте, че ViaCyte е стартъп, който от години работи върху имплантируемо устройство, което капсулира новоразработени клетки, произвеждащи инсулин, които могат да се задържат в тялото на човек, за да започнат отново да регулират глюкозата и инсулина. Устройството им Encaptra направи заглавия и създаде много вълнение в D-общността, особено през изминалата година, когато ViaCyte най-накрая получи FDA OK за първите си клинични проучвания при хора.
Според Време, петгодишната концепция CRISPR-Cas9 „трансформира изследванията в това как да лекуваме болести, какво ядем и как ще генерираме електричество, захранваме автомобилите си и дори ще спасяваме застрашени видове. Експертите смятат, че CRISPR може да се използва за препрограмиране на клетките не само при хората, но и при растенията, насекомите - практически всяко парче ДНК на планетата. "
Еха! Сега, работейки заедно, двете компании заявяват: „Ние вярваме, че комбинацията от регенеративна медицина и генно редактиране има потенциал да предложи трайни лечебни терапии на пациенти с много различни заболявания, включително често срещани хронични заболявания като диабет, изискващ инсулин“.
Но колко реално е това? И колко надежда трябва да имаме ние с увреждания (хората с диабет) върху концепцията за генно редактиране за прекратяване на нашето заболяване?
Препрограмиране на ДНК
Идеята за генно редактиране, разбира се, има за цел да „препрограмира нашата ДНК“ - основните градивни елементи на живота.
Изследователи от MIT и Harvard’s Broad Institute разработват инструмент, който може да препрограмира как части от ДНК се регулират и изразяват - потенциално проправяйки път за манипулация на гени за предотвратяване на хронични заболявания.
Със сигурност има етични съображения с всичко това. Международен комитет на САЩНационалната академия на науките (NAS) и Националната медицинска академия във Вашингтон, окръг Колумбия, издадоха доклад в началото на 2017 г., който по същество даде жълта светлина за продължаване на изследванията за редактиране на ембрионални гени, но на предпазлива и ограничена основа. В доклада се отбелязва, че този вид бъдещо редактиране на човешки гени може да бъде разрешено някой ден, но само след много повече изследвания в полза на риска и „само по убедителни причини и под строг надзор“.
Предполага се, че това може да означава, но една мисъл е, че може да се ограничи до двойки, които и двамата имат сериозно генетично заболяване и чиято единствена последна инстанция да имат здраво дете може да бъде този вид редактиране на гени.
Що се отнася до редактирането на гени в клетките на пациенти, живеещи със заболявания, вече се провеждат клинични изпитвания за ХИВ, хемофилия и левкемия. Съществуващите регулаторни системи за генна терапия са достатъчно добри, за да контролират тази работа, констатира комисията и макар манипулирането на гените „да не продължава в момента“, комисията заяви, че изследванията и дискусиите трябва да продължат.
Този тип изследвания на генното редактиране са в ход по редица фронтове, включително някои специфични за диабета проекти:
- Използвайки CRISPR, изследователите са коригирали генетичния дефект в мускулната дистрофия на Дюшен при мишки и са деактивирали 62 гена при прасета, така че органите, отглеждани в животните, като сърдечни клапи и чернодробна тъкан, няма да бъдат отхвърлени, когато учените са готови да ги трансплантират в хора.
- Тази история от декември 2016 г. съобщава, че в университета за диабет в Лунд в Швеция изследователите са използвали CRISPR, за да „изключат“ един от гените, за които се смята, че играят роля в причиняването на диабет, ефективно намалявайки смъртта на бета-клетките и увеличавайки производството на инсулин в панкреаса .
- В мемориалния център за ракови заболявания Sloan Kettering в Ню Йорк биологът Скот Лоу разработва терапии, които включват и изключват гени в туморните клетки, за да ги улеснят за унищожаването на имунната система.
- Изследователите на малария проучват редица начини, по които CRISPR може да се използва за манипулиране на комари, за да ги направи по-малко вероятно да предадат болестта; същото се случва и с мишки, които предават бактерии, причиняващи лаймска болест.
- Това изследване от 2015 г. заключава, че този тип инструмент за редактиране на гени ще стане по-точен и ще ни помогне да разберем по-добре диабета през следващите години, а скорошно проучване, публикувано през март 2017 г., показва обещанието за генна терапия, използваща тази техника, за потенциално излекуване на T1D някой ден ( !), въпреки че засега е проучен само в животински модели.
- Дори базираният в Бостън център за диабет Joslin има интерес към тази концепция за редактиране на гени и работи за създаването на основна програма, фокусирана върху този тип изследвания.
Също по отношение на изследванията на диабета, програми като TrialNet агресивно търсят определени автоимунни биомаркери, за да проследят генетиката на T1D чрез семейства, за да се насочат към ранното лечение и дори към бъдещата профилактика.
Междувременно се съобщава, че тези нови методи за редактиране на гени имат потенциал да подобрят здравето и благосъстоянието на животни, отглеждащи храни - например без рога, говеда, резистентни на африканска чума по свинете или свински репродуктивен и респираторен вирус - и да променят специфичните черти на хранителните растения или гъбички, като например гъби, които не потъмняват.
Биологично срещу функционално лечение за диабет
Преди сътрудничеството с CRISPR, подходът на ViaCyte беше посочен като „функционално излекуване“, тъй като той можеше само да замести липсващите инсулинови клетки в тялото на инвалидите, но не и да се справи с автоимунните корени на заболяването. Но като работят заедно, те могат да направят и двете, за да преследват истинско „биологично лечение“.
„Комбинираната сила на това сътрудничество се крие в опита на двете компании“, казва ни президентът и главен изпълнителен директор на ViaCyte д-р Пол Лайкинд.
Той казва, че сътрудничеството е все още в ранен етап, но е вълнуваща първа стъпка по пътя към създаването на продукт, получен от стволови клетки, който може да устои на атаката на имунната система - основно чрез преработване на ДНК на клетките, за да избегне атаката на имунната система.
Добре, не можем да не отбележим колко напомня всичко това на романа Смел нов свят и споровете на дизайнерските бебета, което кара човек да размишлява над етиката: Правилно ли е да се месим с аспекти на човечеството, което не харесваме, да се стремим към „съвършенство“ на здравето?
Не за да навлизаме твърде много в политиката или религията тук, но очевидно всички искаме лек за диабет и други заболявания. И все пак желаем ли (или се изисква) да „изиграем Бог“, за да стигнем там? Храна за размисъл, за да съм сигурен.
