Инфузионната терапия за гръбначно-мускулна атрофия (SMA) включва използването на лекарства, доставяни чрез игли или катетри. Той функционира, за да помогне за управление на симптомите и да предотврати прогресивна слабост и влошаване на вашите скелетни мускули.
Пероралните терапии, като рисдиплам (Evrysdi), се приемат през устата. Инфузионните терапии могат да се доставят директно в тялото през вените Ви като интравенозно лечение.
Някои SMA лекарства се инжектират с игла в цереброспиналната течност (CSF) на ниското ниво на гръбначния канал, под гръбначния мозък.
Разходи
Когато обмисляте възможностите си за лечение, важно е да имате предвид, че инфузиите на SMA обикновено идват със солидна цена.
Малко след одобрението през 2019 г. на onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) - единствената генна терапия, одобрена за SMA с детско начало - беше оценено като най-скъпото лекарство на пазара, струващо 2.125 милиона долара на пациент.
Въпреки че критиците посочват високата цена на Zolgensma, важно е да се признае, че това е еднократно лечение. Други инжекционни терапии за SMA могат да струват до стотици хиляди долари годишно и пациентите обикновено трябва да ги приемат редовно, често в продължение на много години.
Добрата новина? Някои застрахователни компании направете покриват разходите за SMA терапии. Точното покритие зависи от вашата политика, така че е важно да проверите подробностите с вашия оператор, преди да започнете каквото и да е лечение за SMA.
Можете също така да говорите с Вашия лекар за възможността да участвате в клинични изпитвания, ако се интересувате.
Лечения
По-долу са видовете инфузионни терапии, налични в момента за лечение на SMA.
Вливания на генна терапия
Zolgensma е първата инфузия, одобрена от Администрацията по храните и лекарствата (FDA) за SMA с детско начало (наричана още SMA тип I). Това е генна терапия, която се използва за деца на възраст под 2 години.
По време на процедурата се инжектира здрав, функционален човешки ген за оцеляване на двигателния неврон (SMN), който замества липсващата или нефункционална версия.
За разлика от други видове инфузии, доставяни в клинични условия, Zolgensma се прилага само веднъж. Докато много лекарства помагат само за облекчаване на симптомите, генните терапии правят директни промени в тялото, за да подобрят общите резултати от заболяването.
Инжекции на гръбначния стълб
Към днешна дата има една одобрена от FDA инжекция за SMA както при деца, така и при възрастни: нусинерсен (Spinraza).
Това лечение действа чрез увеличаване на производството на SMN протеини - нещо, което хората със SMA не произвеждат достатъчно сами - което е от решаващо значение за предотвратяване на слабостта на скелетната мускулатура и загуба.
Други видове инфузии за SMA
В допълнение към модифицирането на болестта, на разположение са и други видове инфузии, които помагат за лечението на симптомите и усложненията на SMA.
Например, проучване от 2020 г. установи, че интравенозните бисфосфонати (IV BP), инфузия, обикновено използвана за лечение на остеопороза, помагат да се предотвратят костни фрактури при деца с SMA.
Продадени под марките Aredia и Zometa, инфузиите от BP могат да помогнат за укрепване на костите.
Работи ли?
Инфузионната терапия е ефективно лечение на SMA, особено когато лечението започва в млада възраст.
Все още обаче не е известно дали инфузионните терапии ще помогнат на SMA при възрастни по същия начин, както инфантилните или детските подтипове на това прогресивно заболяване.
Zolgensma например се използва само при деца под 2-годишна възраст, които имат диагноза SMA с детско начало. Досега той показа обнадеждаващи резултати, увеличавайки степента на преживяемост на тези пациенти.
Докато инжекциите Spinraza могат да се използват при възрастни, ефектите не са добре разбрани при SMA тип IV. Този подтип се развива след 21-годишна възраст. Досега Spinraza показва най-много обещания при деца на възраст между 2 и 12 години, но е доказано, че е от полза и за възрастни с SMA.
Рискове
Също така е важно да обсъдите с Вашия лекар потенциалните рискове и страничните ефекти на инфузионната терапия. Възможните нежелани реакции могат да включват увреждане на черния дроб, слабост и болка на мястото на инжектиране.
Докато вливанията на BP могат да намалят риска от фрактури на костите, има съобщения за фрактури на бедрената кост, както и некроза на челюстната кост. Тези нежелани събития обаче се считат за редки.
Вашият лекар ще Ви помогне да прецените ползите спрямо възможните рискове от SMA инфузии.
Имайте предвид, че ефективността на всяко лечение с SMA ще варира при отделните индивиди. Ако Вашият лекар препоръча инфузионна терапия, точният вид ще зависи от възрастта Ви, вида на SMA, който имате и цялостното Ви състояние.
Вземането
Въпреки че няма лечение за SMA, инфузионните терапии могат да помогнат за управление на симптомите и да предотвратят прогресивна слабост и влошаване на скелетната мускулатура.
Zolgensma, която е одобрена само за деца под 2-годишна възраст, е генна терапия, използвана за лечение на SMA с детско начало.
Съществуват и възможности за инфузионна терапия за тийнейджъри и възрастни с SMA, включително Spinraza, както и други видове инжекции, които предотвратяват усложнения от SMA.
