- JDRF създава поредица от изследвания за лечение на диабет тип 1 „Центрове за върхови постижения“ в цялата страна, като първият вече стартира в Северна Калифорния.
- В най-голямото придобиване, фокусирано върху лечението, базираното в Бостън Vertex Pharmaceuticals е придобило близък биотехнологичен старт на стволови клетки от диабет Semma Therapeutics
- Изследователи от Джон Хопкинс са открили загадъчни „Хибридни X клетки“, които могат да играят голяма роля в развитието на автоимунитет и евентуално да предизвикат диабет тип 1.
- Ново изследване показва, че яденето на прекалено много глутен през първите 18 месеца от живота може също да бъде причина за развитието на T1D.
Newsflash, Хора: Не очакваме скоро да видим лек за диабет. Но там са посветени изследователи, които работят непрекъснато, за да проправят пътя и наскоро направиха интересен напредък.
Сред напредъка е пускането на JDRF на нов модел за изследователски център за излекуване, био-стартиране, работещо върху заместване на бета-клетки, току-що придобито от голяма утвърдена фармацевтична компания, и нови резултати от изследванията, представени на големия EASD (Европейска асоциация за Проучване на диабета) конференция в Испания миналата седмица. Това събитие даде и ключова нова информация за въздействието на глутена върху диабет тип 1.
Ето кратък преглед на тези теми за лечение на диабет, които правят заглавия в момента:
JDRF пуска първия фокусиран върху лечението „Център за върхови постижения“
JDRF обяви на 4 септември, че открива първия „Център за върхови постижения“, насочен към изследванията за лечение на T1D, и планира да създаде повече на вече съществуващи университетски и други изследователски места в страната и света. Първият е сътрудничество между Станфордския университет и Калифорнийския университет в Сан Франциско (UCSF), базиран на тяхната обща работа в областта на изследванията на имунната система, бета и стволовите клетки.
По-конкретно, изследователите там ще се концентрират върху „взаимодействието на имунните клетки с произвеждащите инсулин бета клетки; генериране на островчета и имунни клетки от стволови клетки за терапии от следващо поколение; и разработване на начини за трансплантация на клетки, произвеждащи инсулин, на хора с T1D, без да се изисква имуносупресия. "
Тъй като трансплантацията на инсулинови клетки не е широко достъпна по различни причини - включително ограничения на донорството на органи и клетки и лекарства за имуносупресия, които трябва да се приемат след това през целия живот - Центърът за върхови постижения на Северна Калифорния в JDRF ще се опита да се справи с тези пречки чрез продължителни изследвания в бета клетъчна биология и имунология.
Новото наименование означава, че изследователите от JDRF и Калифорния ще работят заедно, за да гарантират, че най-добрите хора и необходимото финансиране са насочени към този конкретен център. Същата обосновка ще важи за бъдещите центрове, които JDRF отваря, и независимо от това, което е тяхното специално внимание.
От своя страна JDRF казва, че този нов модел ще осигури на тези центрове за върхови постижения „стабилността да управляват дългосрочни проекти, както и гъвкавостта да бъдат пъргави с появата на нова наука. Иновативният модел на финансиране насърчава сътрудничеството и осигурява дългосрочна стабилност на институциите, които са демонстрирали високи постижения в изследванията на T1D. Всеки първоначално ще бъде финансиран за пет години. Финансирането след третата година ще бъде потвърдено след преглед и оценка. "
Организацията T1D отбелязва също, че тези центрове ще служат като централни стълбове на по-широката стратегия на JDRF за изследване на лечението и те се спонсорират чрез донорски вноски. За този първи център в Северна Калифорния JDRF кредитира тези отделни дарители: Карън и Джеф Джордан, Мишел Грифин и Том Паркър, и Карън и Джо Нихаус.
Разбира се, ние сме любопитни как това ще трансформира изследванията за лечение на JDRF и ще фокусира по-добре ресурсите и усилията, случващи се в САЩ и в световен мащаб, и какво ще означава това за учени и организации, които вече работят в тези области. В миналото усилията за изследване на лечението определено изглеждаха малко разпръснати, като много точки не бяха ефективно свързани. Надяваме се, че този нов модел ще премахне дублирането и ще помогне за усъвършенстване в научните изследвания там, където е най-важно.
Най-голямото придобиване на изследвания за лечение на T1D някога
Обявено също в началото на септември, огромна корпоративна придобивка направи заглавия в областта на изследванията за лечение на диабет. Базираната в Бостън компания Vertex Pharmaceuticals, съсредоточена до голяма степен върху цистритната фиброза към днешна дата, купи биотехнологично стартиране на стволови клетки от диабет в Кеймбридж, Масачузетс, известно като Semma Therapeutics. Тази компания е създадена през 2014 г. от известен изследовател и д-тат д-р Дъглас Мелтън, който работи повече от десетилетие върху създаването на нови клетки, произвеждащи инсулин.
Може би си спомняте, че Мелтън направи огромни новини още през 2013 г. с това, което до голяма степен беше приветствано като пробив, въпреки че няколко години по-късно изследванията му бяха оттеглени и поставени под въпрос. Стартирането му Semma се появи през 2015 г. и беше интересно един от първите проекти за финансиране на фонда за рискова благотворителност на JDRF T1D (вижте нашето скорошно покритие тук) през 2017 г.
Сега Vertex е отделила 950 милиона долара, за да се включи в работата, която Семма върши. JDRF описва това като вероятно най-голямата транзакция, фокусирана върху лечението на T1D, която някога се е случвала.
Подходът на Semma е двупосочен:
- Работейки за създаване на нова верига за доставка на бета клетки от стволови клетки, получени от човека, с цел трансплантация на тези нови клетки директно в черния дроб, където те могат да произвеждат инсулин, за да регулират естествено нивата на BG.
- Създаване на устройство, което може да се имплантира с новите клетки, произвеждащи инсулин, поместени вътре, като ги предпазва от атака на имунната система. (Други, работещи по това, включват ViaCyte, Eli Lilly със Sigilon Therapuetics и Diabetes Research Institute със своя BioHub).
Понастоящем работата на Semma остава в ранните клинични проучвания, включващи животни, и със сигурност няма гаранция, че ще се появи. Но огромен потенциален тласък е да имаме компания като Vertex, която сега отделя енергия и ресурси за усилията.
Мелтън казва: „Semma е основана, за да подобри драстично живота на пациенти с диабет тип 1. Vertex е идеално подходящ за ускоряване на постигането на тази цел. "
Лидерите на фонда T1D на JDRF изглежда са съгласни.
„Това е важен крайъгълен камък в нашата борба за лечение на диабет тип 1 в две отношения“, казва изпълнителният председател на фонда T1D Шон Дохърти. „Първо, страхотна компания като Vertex има ресурси и опит за постигане на визията на д-р Мелтън, която JDRF споделя и подкрепя в продължение на много години. Второ, смятаме, че инвеститорите и индустрията ще забележат толкова значителна стойност, която се отдава на обещаващите терапии за диабет тип 1 и ще търсят възможности за инвестиране в други усилия за диабет Т1 на нов, развиващ се пазар. "
Лов на измамници, причиняващи диабет
Изследователите от Джон Хопкинс в Балтимор очевидно са открили мистериозна група от „неизвестни досега клетки“, дебнещи се в тялото, които могат да играят голяма роля в развитието на автоимунитет и евентуално да предизвикат диабет тип 1. Те са кръстили този загадъчен нов обект „Имунни клетки X“ поради способността му да се трансформира в два други типа клетки.
Предполага се, че учените отдавна вярват, че тези хибридни клетки не могат да съществуват, но ако те са съществували, тогава те вероятно са били само малка популация по линия на 7 от всеки 10 000 бели кръвни клетки. Според д-р Абдел-Рахим А. Хамад, доцент по патология в Джон Хопкинс, който е съавтор на това последно проучване. По каквато и да е причина, тези така наречени „измамни клетки“ се объркват и преминават в друг тип, който тялото смята за чужд и който започва имунната атака, която в крайна сметка води до T1D.
Не всички в изследователската общност обаче са убедени в това. Тъй като докато други екологични и генетични задействащи фактори за T1D също могат да бъдат в действие, възможно е също така очевидните хибридни X клетки да са всъщност някои от другите „нормални“ клетки и изобщо да не са измамници; те могат просто да изпълняват две функции.
Ясно е, че са необходими повече изследвания на този фронт и без съмнение това ще отнеме време.
Атентат срещу измамници
Независимо дали тези хибридни X клетки са важни или не, други нови открития, представени на конференцията # EASD2019 в Барселона, представляват начин за борба с какъвто и да е истинският виновник за задействане на T1D на клетъчно ниво.
Белгийската компания на клиничен етап Imcyse разработва имунотерапевтици, които могат да помогнат за лечение и предотвратяване на хронични заболявания като T1D, като разработват пептиди, които могат да бъдат инжектирани или имплантирани в тялото, за да идентифицират и убият клетките, които атакуват имунната система - както в случай на T1D.
Данните от ранните проучвания показват, че Imcyse’s наистина увеличава броя на защитните клетки в тялото. Сега се очаква тези резултати да стимулират усилията на компанията и да помогнат за финансирането на следващата фаза на изследванията през 2020 г.
Ефектът на диабет-глутен?
Още едно ново проучване, представено на EASD, привлече вниманието ни - върху глутена и диабетите, по-скоро в сферата на профилактиката, отколкото лечението, но въпреки това важно.
Въздействието на глутена върху T1D е отдавна изследвана тема. Той се съчетава с краве мляко и други потенциални екологични причинители на диабет тип 1 (особено при деца).
Това най-ново проучване показва, че приемът на глутен от дете на 18 месеца е довел до огромен 46% повишен риск от развитие на T1D за всеки допълнителен прием на 10g глутен на ден. Няма обаче връзка между приема на глутен от бъдещата майка по време на бременност и тип 1 при нейното дете. Това изследване дойде от университетската болница в Осло и Норвежкия институт за обществено здраве в Норвегия.
Авторите на изследването отбелязват, „Нашите наблюдения могат да мотивират бъдещи интервенционни проучвания с намален прием на глутен, за да установят дали има истинска причинно-следствена връзка между количеството на приема на глутен в ранната диета на детето и диабет тип 1 при чувствителни индивиди.“
Защо този глутенов ефект, може да попитате?
Изследователите предполагат, че може да се основава на глутен, влияещ върху чревната микробиота и индуциращ възпаление по така наречения начин на „течащо черво“.Възможно е също така, че глутенът понякога работи с други задействащи фактори или фактори на околната среда, включително вирус или генетична предразположеност при деца, за да тласне детето към тип 1.
Интересното е, че авторите на изследването специално казват, че техните открития не са достатъчни, за да отблъснат хората да ядат глутен, особено зърнени храни и хляб, които са толкова често срещани източници на глутен. И разбира се, необходими са повече изследвания.
Долен ред
Изглежда, че заглавията около „лечение на диабет“ никога не спират. Важно е да бъдете реалисти относно постепенния характер на научните открития и да не раздувате фалшива надежда.
Но също толкова важно е да знаете точно колко изследвания са в ход и да следите постигнатия напредък. Толкова инвестиции и усилия са длъжни да ни доведат поне до някои ефективни интервенции и „функционални лекове“ в близко бъдеще.
