Търсенето на лек за диабет винаги е горещ бутон в нашата общност, особено що се отнася до изследването, направено от д-р Дениз Фаустман от Масачузетс, чийто фокус върху намирането на евтина и лесна ваксина предизвиква доста „хайп vs. надежда ”емоция.
Още повече противоречия бяха предизвикани около последната актуализация на д-р Фаустман, представена на голямата годишна конференция на Американската диабетна асоциация през юни тази година в Орландо. ADA и JDRF дори стигнаха до степента, в която излязоха със съвместно публично изявление, в което предупреждаваха хората да приемат работата й със зърно сол - предвид малкия размер на извадката и факта, че други не успяха да възпроизведат резултатите от нея напълно.
Освен това ADA даде да се разбере, че разследва дали д-р Фаустман е нарушил политиката им за ембарго, като е направил медиен блиц върху нейното изследване няколко дни преди началото на юнската конференция. (Не забравяйте, че ембаргото има за цел да запази равнопоставеността на играта, така че никой изследовател не открадва медийните прожектори преди събитието). Говореше се, че ако д-р Фаустман наруши политиката, тя може да бъде забранена от годишната среща на ADA за една година или повече.
Всичко това се появи през юни и ни беше любопитно да чуем какъв ще бъде резултатът.
Сега знаем, че ръководството на ADA е решило, но точно какво е решено, остава загадка. Въпреки цялата вдигната през лятото суматоха и публичните коментари на организацията относно възможни грешни стъпки от екипа на д-р Фаустман, ADA и JDRF сега отказват да кажат какъв е резултатът от това разследване. Със сигурност изглежда, че ADA мете това под килима, без публично признание дали е било правилно или не при предявяването на тези твърдения срещу д-р Фаустман по-рано през годината.
Ето какво знаем ...
Изследване на ваксината за диабет на д-р Фаустман
Първо, вече повече от десетилетие проследяваме изследванията на д-р Фаустман. Тя отдавна изучава нещо, наречено BCG (Bacillus Calmette Guerin), генерична ваксина, която съществува от почти век и първоначално е предназначена за борба с туберкулозата (TB). Идеята е, че ускоряването на BCG може да спре панкреаса да убие бета клетките, които произвеждат инсулин, и да позволи на засегнатите клетки да се регенерират. Фаустман направи това, което беше описано като новаторско откритие при мишки през 2001 г., но първоначално не беше в състояние да го повтори и нейното смело популяризиране на това изследване породи буря от противоречия сред медицинската общност и изследователските организации, които се съмняваха в нейния подход. В по-късните години Фаустман посочва, че други проучвания на мишки са възпроизвели някои от първоначалните ѝ открития, но това е за обсъждане в зависимост от това, когото питате.
В констатациите си от фаза I нейният екип от Масачузетската болница установява, че при хора с „дългосрочен“ или „напреднал“ диабет тип 1, т.е. имащи заболяване в продължение на поне 15-20 години, тяхната ваксина е въвела началото на панкреаса, клетъчна регенерация, произвеждаща инсулин.
Тя завърши първата фаза на клиничните си проучвания през 2010 г. Кандидатства за финансиране по JDRF, но не получи безвъзмездна помощ, вероятно поради съмнения относно валидността на нейната работа. Най-вече поради необходимостта от набиране на средства независимо, бяха необходими още няколко години, за да започне втората фаза на нейното изследване през 2015 г. Това продължава и вероятно ще отнеме повече години (очакваното време за завършване на клиничното изпитване е 2023 в момента).
Последните констатации, публикувани на 21 юни, са проследяване на 9-те (да, девет!) Участници, записани в първоначалното й малко проучване преди осем години. Той разгледа резултатите на хората с увреждания в продължение на три, пет и осем години след проучването на Фаза I.
Докато някои масови медийни истории уловиха най-новите нейни изследвания по-рано през лятото, д-р Фаустман съвсем наскоро в началото на октомври представи на големия EASD (Европейска асоциация за изследване на диабета) в Берлин, Германия. Това изследване показа следното: нейният BCG основно въвежда микроби обратно в имунната система, като я изгражда и помага да се пренасочи как тялото реагира, така че да може по същество да започне да повишава способността за понижаване на БГ на тялото. По същество най-новите открития сочат по-малко количество микроби в Т1 с увреждания като причина за атаката на имунната им система и неспособността да произвеждат инсулин, и като добавят, че обратно чрез тази ваксина може да е възможно да започне връщането на системата към нормалното.
Хммм. Интригуващи неща, независимо как ги нарязвате и дали се оказват валидни във фазите на клиничните изследвания през следващите няколко години.
Но мнозина в утвърдения медицински и изследователски свят вярват, че има основателна причина да продължат да се съмняват в валидността на работата на д-р Фаустман.
Когато изследователите получават шамари ...?
Водейки до научните сесии на ADA през юни, екипът на Faustman направи медиен блиц, публикувайки някои от най-новите открития в своята изследователска работа за ваксината BCG. Само няколко дни по-късно тя представи на конференцията ADA.
Това предизвика буря в медицинската общност на два фронта:
Първо, подтикнати от дългосрочни съмнения относно нейната работа и ентусиазирана самореклама, ADA и JDRF излязоха със съвместно изявление, в което предупреждаваха D-общността да вземе резултатите от малките изследвания твърде сериозно. Отбелязани са конкретни ограничения на изследването и в заключението се стига до заключението: „Като цяло констатациите предизвикват провокиращи размисъл въпроси, но не и окончателни отговори и не предоставят достатъчно клинични доказателства в подкрепа на препоръчаната промяна в терапията понастоящем.“
ADA отбеляза, че много лекари са съобщавали на пациенти, които идват при тях с въпроси за тази потенциална ваксина BCG, и лекарите се чувстват неудобно да говорят за това.
На второ място, след съвместното изявление на организациите, главният научен и медицински директор на ADA, д-р Уилям Чефалу заяви, че организацията разследва дали д-р Фаустман е нарушил ембарговата политика на събитието, като е обсъдил своите изследвания преди време.
Проследихме в началото на септември и ни каза от говорителя на ADA Мишел Къркууд по имейл просто, че „Екипът на ръководството на ADA взе решение и го сподели директно с д-р Фаустман и нейните колеги.“ Тя отправи допълнителни въпроси към екипа на Фаустман.
Когато настоявахме за повече, ADA предложи това изявление:
„Всички изследователи, за които се установи, че нарушават политиката на ADA за ембарго, са били уведомени за решението на ADA и предприетите действия, както е подробно описано в политиката. ADA не оповестява имената на изследователи, за които е установено, че нарушават политиката за ембарго; всички решения се споделят директно с авторите на изследването. Политиката за ембарго е и трябва да се прилага еднакво за всички изследователи, които присъстват на научните сесии на ADA. "
А ?! Така че изчакайте секунда ... вие предприемате стъпките, за да критикувате публично изследовател и не крийте факта, че тя бих могъл да бъдете забранени от научните сесии, но след това, когато решението падне, вие отказвате да го споделите с обществеността?
Ако това е опит за запазване на лицето на изследователя, това е странно, като се има предвид, че тя вече е пляснала публично с ръце (метафорично казано). И какво се случи с прозрачността?
Разбира се, попитахме д-р Фаустман и екипа за подробности или отговор, но те също отказаха да дадат подробности. Вместо това д-р Фаустман се позова на коментари на д-р Хари У. Орф, старши вицепрезидент за изследвания в Масачузетската болница, който предложи това изявление:
„Препращаният въпрос е между Общата болница в Масачузетс и ADA и за нас е нежелателно да коментираме този въпрос в момента. Болницата и лабораторията на д-р Фаустман остават фокусирани върху напредъка на науката и провеждането на продължаващото по-голямо клинично изпитване с надеждата, че то ще потвърди положителните резултати от първоначалните по-ограничени кохорти на пациентите, като крайната цел е да се възползват пациентите с диабет и техните семейства . MGH се свърза с ADA, за да продължи разговорите относно клиничното изпитване на BCG. Не сме запознати с проблеми, свързани с д-р Фаустман, който присъства на научните сесии на ADA. "
Какво се случи с прозрачността?
Защо ADA (и JDRF по този въпрос) предприеха смелата стъпка, за да издадат публично съвместно изявление, в което предупредиха нашата общност да бъде предпазлива по отношение на резултатите на д-р Фаустман, а д-р Чефалу от ADA също публично обсъди разследването за възможни нарушения срещу нея част ... все пак затръшват вратата за споделяне на резултатите от всичко това?
За да бъдем ясни, тук не обсъждаме достойнствата на изследванията на д-р Фаустман, а по-скоро изследваме справедливостта и прозрачността - не само за изследователите и медицинската общност, но и за всички инвалиди, които имат интерес към това изследване на лечението и са свидетели публиката напред-назад през юни.
Отслабването на това изглежда особено странно предвид наскорошното ни интервю с новия изпълнителен директор на ADA Трейси Браун, която специално посочи необходимостта на организацията да се свърже по-добре с пациентите и да изгради доверие сред общността.
Със сигурност не е краят на опашката за д-р Фаустман, ако тя не присъства на следващата конференция ADA, въпреки че това е най-голямото подобно събиране в света, свикващо над 14 000 специалисти по диабет. Нейната работа явно може да продължи, както обикновено.
Но ако съществува политика, забраняваща публичното оповестяване на резултатите от разследването на изследовател, това би трябвало да бъде признато още в началото. Или може би политиката трябва да бъде преразгледана в ден и възраст, когато информацията е повсеместна и прозрачността е от ключово значение за изграждането на доверие - особено за застъпническите организации.
По някакъв начин изглежда, че ситуации като тази трябва да бъдат част от Закона за прозрачност на застъпничеството на пациентите, представен на Конгреса през юни 2018 г. Защото нека си признаем, че сключването на сделките при затворени врати просто не го намалява вече.
Ние просто казваме ...
.jpg)
